BioPharma Dive 2025年11月24日

APOE4和CRISPR正在重新定义阿尔茨海默症风险

标题:APOE4和CRISPR重塑阿尔茨海默症风险 内容: 阿尔茨海默症(AD)有强烈的遗传因素。apolipoprotein E(APOE4)在40%到65%的AD诊断中出现,是开发疾病的最重要风险因素。CRISPR基因编辑技术可能使遗传因素可修改。 基因编辑重写风险 APOE4似乎会加速阿尔茨海默症的病理变化,通过加速amyloid-β蛋白的扩散和tau蛋白的形成,导致神经元之间的信息传递被中断。 Amsterdam VU大学医学中心的认知神经logy教授Philip Scheltens指出,APOE4不是致病基因,解释说,“你可能逃避疾病……但你有更高的风险”。 clustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR)作为一种强大基因编辑工具,可能解决AD和中枢神经系统其他疾病的遗传根源。 CRISPR正在被用于创建更准确的疾病模型、确定治疗目标和探