BioPharma Dive 2025年11月24日

FDAสอบ询了Takeda的罕见病药物的影响,患者死亡

FDA对塔健药品安全性进行调查,原因是血液凝血紊乱药物Adzynma使用后患者死亡。 2023年,Adzynma获得了FDA批准,用于治疗成人和儿童的先天性血栓栓性 purpura。该药物是由血凝血酶缺乏患者的基因工程版本,旨在预防未-treated compslications的90%死亡率。批准包括预防性和按需治疗。 FDA周五宣布,收到了Adzynma治疗患者报告,患者发展出中和这些酶的抗体,并且儿童患者的死亡“似乎与Adzynma相关”。塔健表示,没有确定的因果关系之间的死亡和公司药物。 FDA对报告感到足够关心,以至于发布了安全通告,并正在评估是否需要进一步的监管行动。但是,FDA还说,当前可用的试剂 kit无法区分中和的抗体是目标的是实验室合成酶还是天然存在的酶。 在塔健提交的批准支持文件中,没有报告中和抗体,但是处方信息